Благодаря генной терапии ученые впервые вылечили глухоту

Генная терапия помогла детям с врожденной глухотой впервые услышать звуки. Успешное лечение генетического порока в гене белка отоферлина удалось китайским исследователям, а также ученым из фармацевтической компании Regeneron. О результатах сообщается в пресс-релизе компании и на сайте MIT Technology Review . Об этом рассказывает Телеграмм-канал «Заметки врача» .

Regeneron лишь в середине октября сообщила о начале испытания генной терапии глухоты на детях в США, Великобритании и Европе, но уже получили первые обнадеживающие результаты.

Как отмечается в пресс-релизе, слух вернули ребенку младше двух лет, который получил инъекцию в одно ухо. Уже через шесть недель после вмешательства наличие слуха у нее подтвердили аудиометрию поведения, когда врачи наблюдают за реакцией ребенка на звук, а также реакция ствола мозга на слуховые раздражители. За все это время исследователи и медики не отмечали у ребенка проявлений, которые вызывали бы беспокойство относительно безопасности генной терапии.

Китайские ученые Фуданьского университета обнародовали информацию о пяти из десяти детей, которых привлекли к испытанию нового метода лечения. Слух в конце концов восстановили четырем из них, в то время как один ребенок не среагировал. Вероятно, неудача вызвана иммунитетом к вирусу, который ученые используют в качестве «доставщиков» рабочего гена.

На стадии исследования находится также генная терапия, нацеленная на мутацию, на которую приходится 16% врожденной глухоты.

Также мы писали о лекарствах, вызывающих глухоту.