Завдяки генній терапії науковці вперше вилікували глухоту

Генна терапія допомогла дітям із вродженою глухотою вперше почути звуки. Успішне лікування генетичної вади у гені білка отоферліну вдалося китайським дослідникам, а також науковцям з фармацевтичної компанії Regeneron. Про результати повідомляється в прес-релізі компанії та на сайті MIT Technology Review. Про це розповідає Телеграм-канал «Нотатки лікаря».

Regeneron лише в середині жовтня повідомила про початок випробування генної терапії глухоти на дітях у США, Великій Британії та Європі, але вже отримали перші обнадійливі результати.

Як зазначається у прес-релізі, слух повернули дитині віком менше двох років, яка отримала ін'єкцію в одне вухо. Вже через шість тижнів після втручання наявність слуху у неї підтвердили поведінкова аудіометрія, коли лікарі спостерігають за реакцією дитини на звук, а також реакція стовбура мозку на слухові подразники. За весь цей час дослідники та медики не відмічали у дитини проявів, які б викликали занепокоєння щодо безпеки генної терапії.

Китайські науковці Фуданьського університету наразі оприлюднили інформацію про п'ятьох із десяти дітей, яких залучили до випробування нового методу лікування. Слух зрештою відновили чотирьом із них, тоді як одна дитина не зреагувала. Імовірно, невдача спричинена наявним імунітетом до вірусу, який вчені використовують як «доставників» робочого гена.

На стадії дослідження перебуває також генна терапія, яка націлена на мутацію, на яку припадає 16 % вродженої глухоти.

Також ми писали про ліки, що викликають глухоту.