Пацієнт з діабетом 1-го типу вперше в історії медицини виробляє інсулін без імуносупресивних препаратів

Чоловік, який страждав на цю хворобу, став першим пацієнтом, що почав виробляти власний інсулін після отримання трансплантації генно-інженерних клітин, повідомляє Lifescience. Найважливіший аспект полягає в тому, що йому не знадобилися препарати для запобігання відторгненню.

Цей унікальний випадок відкриває нові перспективи для 9,5 мільйона людей у світі, які живуть з діабетом 1-го типу. Захворювання виникає, коли імунна система людини помилково атакує та руйнує острівцеві клітини підшлункової залози, що відповідають за вироблення інсуліну — гормону, який регулює рівень цукру в крові. Досі єдиним способом підтримання життя для таких пацієнтів були регулярні ін’єкції синтетичного інсуліну, а лікування, по суті, не існувало.

Трансплантація острівцевих клітин може забезпечити довгострокове постачання інсуліну, але має значний недолік: імунна система реципієнта сприймає нові клітини як чужорідні. Щоб уникнути відторгнення, пацієнти змушені все життя приймати імуносупресивні препарати, які, своєю чергою, роблять їх вразливими до інфекцій.

Щоб подолати цю перешкоду, вчені зі Швеції та США використали технологію CRISPR для генетичної модифікації донорських клітин. Вони внесли три ключові зміни до генетичного коду: дві з них знизили рівень білків, що сигналізують імунній системі про «чужорідність» клітини, а третя — посилила вироблення білка CD47, який відлякує імунні клітини від атаки. Це перший випадок застосування такого лікування на людині.

Через дванадцять тижнів після введення генно-модифікованих клітин у передпліччя, організм пацієнта не відреагував відторгненням, а його власні клітини почали виробляти інсулін. Хоча пацієнт отримав низьку дозу і все ще потребує щоденного введення інсуліну, цей випадок доводить безпечність процедури. Наступні кроки дослідників — це довгострокові спостереження, щоб з'ясувати, чи можуть клітини виживати тривалий час, а також тестування підходу на інших пацієнтах. Ця інновація є значним кроком до можливого лікування діабету 1-го типу та може бути цінним інструментом для запобігання відторгненню інших органів чи тканин.

Більше новин читайте на GreenPost.